Qualité du rapport des essais randomisés de non-infériorité et d'équivalence

CONTEXTE : Les essais de non-infériorité et d'équivalence visent à montrer que le traitement expérimental n'est pas cliniquement pire que (non-infériorité) ou cliniquement similaire à (équivalence) un traitement actif de contrôle. Ces objectifs d'étude impliquent une planification et une analyse particulières. OBJECTIF : Évaluer la qualité méthodologique des rapports d'essais contrôlés randomisés de non-infériorité et d'équivalence. CONCEPTION : Nous avons recherché dans MEDLINE et le Registre central Cochrane des essais contrôlés des rapports d'essais contrôlés randomisés des hypthèses de non-infériorité et d'équivalence publiés entre le 1er janvier 2003 et le 31 décembre 2004. PRINCIPALES MESURES DES RÉSULTATS : Les données extraites à l'aide d'un formulaire standardisé impliquaient l'évaluation du choix des marges de non-infériorité ou d'équivalence, du calcul de la taille de l'échantillon, des ensembles de patients analysés, de la méthode de test statistique et de la déclaration des résultats, ainsi que des conclusions. RÉSULTATS : Un total de 162 rapports ont été inclus dans l'analyse (116 rapports de non-infériorité et 46 d'équivalence). La marge définissant la non-infériorité ou l'équivalence a été décrite dans la plupart des rapports (156 96,3 %), avec justification de la marge dans seulement 33 (20,4 %). Près d'un quart des rapports (35 21,6 %) n'ont pas décrit de calcul de taille d'échantillon, et 11 autres (6,8 %) n'ont pas pris en compte une marge de non-infériorité ou d'équivalence prédéfinie. Moins de la moitié des rapports (69 42,6 %) décrivaient à la fois une analyse en intention de traiter (ITT ; tous les patients randomisés sont inclus dans l'analyse) ou une ITT modifiée (les patients qui n'ont jamais reçu de traitement sont exclus) et une analyse par protocole (les patients qui n'ont pas terminé le traitement sont exclus), et seulement environ la moitié de ceux-là (39 56,5 %) décrivaient les deux types de résultats. Les résultats étaient affichés avec des intervalles de confiance dans 136 rapports (84,0 %). Seuls 33 articles (20,3 %) remplissaient les exigences de rapport spécifiques aux essais de non-infériorité et d'équivalence, dont 4 (12,1 %) avec des conclusions trompeuses. CONCLUSIONS : Le rapport des essais de non-infériorité et d'équivalence présente des défauts importants : absence de marge de non-infériorité ou d'équivalence, seule une analyse ITT (ou par protocole) effectuée, et résultats non adéquatement rapportés. De plus, même pour les articles remplissant ces exigences, les conclusions sont parfois trompeuses.