Une étude randomisée de phase 2 sur la thérapie par léna-lidomide pour les patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire à la rechute

Cette étude multicentrique, ouverte, randomisée de phase 2 a évalué 2 schémas posologiques de léna-lidomide pour myélome réfractaire et en rechute. Soixante-dix patients ont été randomisés pour recevoir soit 30 mg une fois par jour, soit 15 mg deux fois par jour de léna-lidomide orale pendant 21 jours de chaque cycle de 28 jours. Les patients avec une maladie progressive ou stable après 2 cycles ont reçu de la dexaméthasone. L'analyse des 70 premiers patients a montré une augmentation de la myélo-suppression de grade 3/4 chez les patients recevant 15 mg deux fois par jour (41 % contre 13 %, P = .03). 32 patients supplémentaires ont reçu 30 mg une fois par jour. Les réponses ont été évaluées selon les critères du Groupe Européen pour la Transplantation de Moelle Osseuse (EBMT). Le taux de réponse global (complète, partielle ou mineure) à la léna-lidomide seule était de 25 % (24 % pour la léna-lidomide une fois par jour et 29 % pour la léna-lidomide deux fois par jour). La survie médiane globale dans les groupes de 30 mg une fois par jour et deux fois par jour était de 28 et 27 mois, respectivement. La survie sans progression médiane était de 7,7 mois avec la léna-lidomide une fois par jour contre 3,9 mois avec la léna-lidomide deux fois par jour (P = .2). La dexaméthasone a été ajoutée chez 68 patients et 29 % ont répondu. Le temps jusqu'à la première survenue de myélo-suppression clinique significative de grade 3/4 était plus court dans le groupe deux fois par jour (1,8 contre 5,5 mois, P = .05). Une neuropathie périphérique significative et une thrombose veineuse profonde sont survenues chacune chez seulement 3 %. La léna-lidomide est active et bien tolérée dans le myélome réfractaire et en rechute, le schéma de 30 mg une fois par jour fournissant la base pour de futures études en monothérapie et avec la dexaméthasone.