Considérations pratiques et statistiques pour le suivi à long terme des participants aux essais de thérapie génique

Les sponsors d'études et les titulaires d'autorisation de mise sur le marché sont tenus par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) d'inscrire des patients ayant reçu un produit de thérapie génique, que ce soit dans le cadre d'un essai ou après l'autorisation, dans une étude de suivi de sécurité à long terme afin de continuer les évaluations de la sécurité de leur produit. Ces études de suivi s'étendent sur une période de 5 à 15 ans après l'administration. Cette durée d'engagement sans précédent avec les patients et les soignants soulève des défis logistiques qui nécessiteront innovation et collaboration entre les sponsors et les régulateurs. Dans cet article, nous delineons certaines des considérations clés pour la conception de protocoles de suivi à long terme dans le cadre des thérapies géniques, en mettant l'accent sur les approches de plate-forme et de protocole maître, et offrons des conseils sur des méthodes opérationnelles et statistiques innovantes qui peuvent aider à évaluer le profil de sécurité et la durabilité de la réponse de ces nouvelles thérapies.