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Bien que les essais randomisés fournissent les preuves les plus fiables de la sécurité et de l'efficacité d'un médicament, il existe des situations où les essais randomisés ne sont pas possibles ou éthiques. Dans cet article, nous discutons des cas dans lesquels les essais à bras unique peuvent être utilisés pour soutenir l'approbation complète des médicaments en oncologie. Cela inclut des situations où un effet sans précédent sur la réponse tumorale est observé dans un contexte de besoin médical non satisfait élevé, les patients des essais cliniques ont été bien caractérisés, permettant de définir clairement une population cible, et une expérience existe chez un nombre suffisant de patients pour permettre une évaluation adéquate de la relation risque: bénéfice, et un contexte historique approprié peut être fourni pour l'analyse. Nous discutons également de la manière dont les taux de réponse pourraient être considérés comme prédictifs des résultats à long terme ou cliniquement significatifs en soi dans certains contextes.
Simon et al. (Thu,) ont étudié cette question.