Médicaments émergents pour la polycythémie vera

INTRODUCTION : Les patients atteints de polycythémie vera (PV) souffrent de symptômes constitutionnels liés à la maladie, de complications cardiovasculaires et d'un risque de transformation en myélofibrose et leucémie aiguë. DOMAINES COUVERTS : Les aspects cliniques et moléculaires ainsi que les thérapies actuelles seront décrits pour fournir un contexte clinique et moléculaire afin de comprendre l'histoire naturelle et les stratégies de traitement dans la PV. Des questions de recherche pertinentes en cours, les défis découlant du cours spécifique de la maladie et de la biologie de la PV, ainsi que les défis et opportunités pour de nouveaux agents dans la PV, sont abordés. Une attention particulière est accordée aux formulations d'interféron-α pegylé (PEG-INFa2a) et aux inhibiteurs de JAK2. Les nouvelles données sur la charge symptomatique et l'incidence et la prévalence de la PV et des MPNs sont mises en évidence dans le contexte du développement de thérapies pour la PV. AVIS D'EXPERT : Les objectifs thérapeutiques dans la PV sont de prévenir les événements vasculaires, de réduire les symptômes et pour les thérapies futures, de retarder/prévenir la progression de la maladie. Les traitements actuellement disponibles, tels que la phlébotomie, la thérapie antiplaquettaire, la gestion des facteurs de risque et les thérapies cytoréductrices telles que l'hydroxyurée (HU) et PEG-INFa2a, sont efficaces. Les inhibiteurs de JAK2 ont récemment montré une activité prometteuse dans la réduction des symptômes de la PV et de la taille de la rate ainsi que dans l'amélioration des comptes sanguins. Pourtant, l'influence sur le résultat à long terme et le retard de la progression de la maladie est inconnue. Ainsi, il reste encore un besoin médical non satisfait pour une thérapie et une gestion des symptômes améliorées dans la PV.