Thérapeutiques à base d'ARN : Des oligonucléotides antisens aux miARN

Le premier acide nucléique thérapeutique, un oligonucléotide d'ADN, a été approuvé pour une utilisation clinique en 1998. Vingt ans plus tard, en 2018, le premier oligonucléotide thérapeutique à base d'ARN a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Cela promet d'être un marché en rapide expansion, car de nombreuses entreprises biopharmaceutiques émergentes développent des thérapies à base d'interférence ARN (ARNi) et des oligonucléotides antisens à base d'ARN. Cependant, les thérapeutiques à base de miARN sont remarquablement absentes. Les miARN sont des ARN régulateurs qui régulent l'expression génétique. Dans les états pathologiques, l'expression de nombreux miARN est mesurablement altérée. Le potentiel des miARN en tant que thérapies et cibles thérapeutiques a longtemps été discuté dans le cadre d'une grande variété d'infections et de maladies. Malgré le grand nombre d'études identifiant les miARN comme cibles thérapeutiques potentielles, seule une poignée de médicaments ciblant les miARN (mimétiques ou inhibiteurs) ont été inclus dans des essais cliniques. Dans cette revue, nous discuterons de savoir si l'investissement dans la recherche de cibles thérapeutiques potentielles pour les miARN a produit des résultats réalisables et praticables, les bénéfices et les obstacles des miARN en tant que cibles thérapeutiques, et le potentiel futur du domaine.