Injection intraspinale lombaire de cellules souches nerveuses chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : résultats d'un essai de phase I chez 12 patients

Les avancées dans la biologie des cellules souches ont suscité un vif intérêt pour la possibilité de greffer des cellules souches dans le système nerveux en vue du traitement des maladies neurodégénératives. Ici, nous rapportons les résultats d'un essai de phase I en cours d'injections intraspinales de cellules souches nerveuses d'origine fœtale chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Il s'agit d'un essai clinique de première dans l'homme visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité de la procédure chirurgicale, l'introduction de cellules souches dans la moelle épinière et l'utilisation de médicaments immunosuppresseurs dans cette population de patients. Douze patients ont reçu soit cinq injections unilatérales, soit cinq injections bilatérales (10 au total) dans la moelle épinière lombaire à une dose de 100 000 cellules par injection. Tous les patients ont toléré le traitement sans complications à long terme liées à la procédure chirurgicale ou à l'implantation de cellules souches. Les évaluations cliniques, réalisées de 6 à 18 mois après la transplantation, n'ont démontré aucune preuve d'accélération de la progression de la maladie due à l'intervention. Un patient a montré une amélioration de son état clinique, bien que ces données doivent être interprétées avec prudence car cet essai n'a été ni conçu ni conçu pour mesurer l'efficacité du traitement. Ces résultats nous permettent de rapporter un succès dans l'atteinte de l'objectif de phase I de démontrer la sécurité de cette approche thérapeutique. Sur la base de ces résultats positifs, nous pouvons maintenant faire avancer cet essai en testant les injections intraspinales dans la moelle épinière cervicale, dans le but de protéger les pools de neurones moteurs affectant la fonction respiratoire, ce qui pourrait prolonger la vie des patients atteints de SLA.