Prophylaxie expérimentale de l'hémophilie sévère avec un concentré de facteur VIII

Un patient atteint d'hémophilie A sévère a reçu un traitement prophylactique à long terme avec une préparation de facteur VIII humain précipitée par acide aminoacétique (facteur anti-hémophilique AHF). Le dosage était basé sur des unités d'AHF par kilogramme de poids corporel nécessaires pour maintenir les niveaux d'AHF entre 80 % et 100 % de la normale. Les perfusions intraveineuses hebdomadaires ont produit des niveaux d'AHF prévisibles. La réponse au concentré a été rapide. L'hémostase a été atteinte suite à deux épisodes d'hémorragie intracérébrale et gastrointestinal sévère et spontanée. Malgré des ecchymoses étendues sur tout le corps du patient après un accident de voiture, aucun hématome ne s'est développé. La préparation a été bien tolérée sans changements de la fréquence du pouls ou de la pression artérielle. Ni hyperfibrinogénémie ni hypervolémie n'ont été observées. Avec les preuves fournies par ce cas et la disponibilité des concentrés d'AHF pour un traitement simple en cabinet ou en ambulatoire, la prophylaxie de l'hémophilie sévère semble désormais réalisable.