La fréquence des allèles mutants TP53 et la cytogénétique déterminent les groupes pronostiques dans les MDS/AML pour la transplantation

RÉSUMÉ : Les résultats après transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TSH) pour des tumeurs myéloïdes mutées TP53 sont décevants. Plusieurs centres de TSH refusent de pratiquer la TSH pour les patients avec une mutation TP53 en raison de mauvais résultats. Dans cette étude, nous avons analysé 240 patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) ou de leucémie aiguë myéloïde (LAM) mutés TP53 qui ont subi une TSH. Nous visons à identifier les patients qui bénéficient le plus de la TSH. Le principal critère de jugement était la survie sans progression (SSP). Dans la cohorte, 52 % avaient une LAM et l'âge médian était de 62 ans. Les résultats de la LAM et du SMD étaient similaires. Nous avons identifié plusieurs facteurs pronostiques favorables pour la SSP, y compris l'absence de cytogénétique complexe/délétion 5q/délétion 7q, une fréquence allélique mutant (VAF) plus faible, un statut monohit, et l'utilisation d'un donneur apparenté. En utilisant l'analyse des arbres de classification et de régression, nous avons identifié la VAF et la cytogénétique comme les 2 facteurs pronostiques les plus importants. Les patients avec une VAF TP53mut ≥ 50 % avaient une SSP de 2 ans de 3 %, et les patients avec une VAF TP53mut < 50 % et des anomalies cytogénétiques complexes/5q/7q avaient une SSP de 2 ans de 22 %. Les patients avec une VAF TP53mut < 50 % et sans cytogénétique complexe/5q/7q avaient une SSP de 2 ans de 60 %. Ces données éclairent la pratique clinique et aident les patients à décider s'ils doivent poursuivre la TSH.