Comparaison de trois modèles d'analyse longitudinale pour la qualité de vie liée à la santé en oncologie : une étude de simulation

ANTECEDENTS : La qualité de vie liée à la santé (QVLS) est un paramètre important dans les essais cliniques en oncologie visant à étudier le bénéfice clinique de nouvelles stratégies thérapeutiques pour le patient. Cependant, l'analyse longitudinale de la QVLS reste complexe et non standardisée. Il est clairement nécessaire de proposer des méthodes statistiques accessibles et des résultats significatifs pour les cliniciens. L'objectif de cette étude était de comparer trois stratégies pour les analyses longitudinales des données de QVLS dans les essais cliniques en oncologie à travers une étude de simulation. METHODES : Les méthodes proposées étaient : le modèle de score et mixte (SM) ; une approche d'analyse de survie basée sur le temps jusqu'à la détérioration du score de QVLS (TTD) ; et le modèle de crédit partiel longitudinal (LPCM). Les simulations ont comparé les méthodes en termes d'erreur de type I et de puissance statistique du test d'un effet d'interaction entre le bras de traitement et le temps. Plusieurs scénarios de simulation ont été explorés en fonction des questionnaires de QVLS EORTC et en faisant varier le nombre de patients (100, 200 ou 300), d'items (1, 2 ou 4) et de catégories de réponse par item (4 ou 7). Cinq ou 10 moments de mesure ont été considérés, avec des corrélations allant de faibles à élevées entre chaque mesure. L'impact des données manquantes informatives sur ces méthodes a également été étudié pour refléter la réalité de la plupart des essais cliniques. RESULTATS : Avec des données complètes, le taux d'erreur de type I était proche de la valeur attendue (5 %) pour toutes les méthodes, tandis que la méthode SM était la méthode la plus puissante, suivie du LPCM. La puissance du TTD est faible pour les dimensions à item unique, car seuls quatre valeurs possibles existent pour le score. Lorsque le nombre d'items augmente, la puissance de l'approche SM reste stable, celle de la méthode TTD augmente tandis que la puissance du LPCM demeure stable. Avec 10 moments de mesure, le LPCM était moins efficace. Avec des données manquantes informatives, la puissance statistique de SM et TTD tendait à diminuer, tandis que celle de LPCM tendait à augmenter. CONCLUSIONS : En conclusion, le modèle SM était le modèle le plus puissant, quel que soit le scénario considéré, et la présence ou non de données manquantes. La méthode TTD devrait être évitée pour les dimensions à item unique du questionnaire EORTC. Bien que le modèle LPCM soit plus adapté à ce type de données, il était moins efficace que le modèle SM. Ces résultats méritent validation par des comparaisons sur des données réelles.