Résultats à long terme de 30 mois de N-acétyl-L-leucine pour la maladie de Niemann-Pick de type C (P11-7.003)

Key Points

• L'objectif est d'évaluer comment N-acétyl-L-leucine affecte les individus atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C sur une longue durée.
• Des participants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C ont été évalués sur une période de 30 mois.
• N-acétyl-L-leucine a été administré comme intervention.
• N-acétyl-L-leucine a montré des effets positifs à long terme dans la maladie de Niemann-Pick de type C.
• Des améliorations significatives des fonctions neurologiques spécifiques ont été observées.