Demandes d'autorisation de mise sur le marché soumises à l'Agence européenne des médicaments par des petites et moyennes entreprises : une analyse des principales objections et leur impact sur les résultats

Les petites et moyennes entreprises (PME) sont une source importante de médicaments innovants. Par rapport à leurs homologues plus grandes, elles rencontrent des défis en raison de ressources humaines et financières insuffisantes, ce qui peut entraver le développement de médicaments et la conformité réglementaire. Cette analyse examine le profil des principales objections soulevées dans les demandes d'autorisation de mise sur le marché pour des médicaments destinés à un usage humain soumises par des PME à l'Agence européenne des médicaments (EMA) entre 2011 et 2015 et leur impact sur l'issue des demandes. Elle a montré que les PME rencontrent des difficultés dans les sections qualité (par exemple, validation et contrôle du processus de fabrication et/ou des données de caractérisation de la substance médicamenteuse ou du produit médicament) et cliniques des demandes d'autorisation de mise sur le marché (par exemple, analyse ou robustesse des données clés ou sélection des études soumises, problèmes de conception d'étude et efficacité clinique marginale ou non pertinente), les lacunes dans la démonstration de l'efficacité clinique représentant les principaux obstacles éventuels à l'autorisation.