सिकल सेल रोग के उपचार के लिए एक नया, अत्यधिक शक्तिशाली और चयनात्मक फॉस्फोडिएस्टरेज-9 अवरोधक

सिकल सेल रक्त या अस्थि मज्जा से उत्पत्ति। टाउनस ट्रांसजेनिक चूहा SCD मॉडल में IMR-687 की मौखिक दैनिक खुराक ने HbF को बढ़ाया और लाल रक्त कोशिका की सिकुड़न, इम्यून सेल सक्रियण और सूक्ष्मवाहिकीय स्थिरता को कम किया। लाल रक्त कोशिका की सिकुड़न और इम्यून सेल सक्रियण में IMR-687 की कमी फिजियोलॉजिकल औषधियों के साथ देखी गई कमी से अधिक थी। अन्य वर्णित फॉस्फोडिएस्टरेज-9 अवरोधकों की तुलना में, IMR-687 केंद्रीय तंत्रिका तंत्र में संचयित नहीं हुआ, जहां यह न्यूरॉन्स में फॉस्फोडिएस्टरेज-9 को अवरुद्ध करेगा, या कृंतकों के व्यवहार को बदलता है। IMR-687 न तो जेनेटॉक्सिक था और न ही मायेलोटॉक्सिक और इसने कृंतकों में प्रजनन या गर्भाशय विकास पर प्रभाव नहीं डाला। ये डेटा सुझाव देते हैं कि IMR-687 SCD के उपचार में हाइड्रॉक्सीयूरिया के लिए एक सुरक्षित और प्रभावी मौखिक विकल्प प्रदान कर सकता है।