تحديث حول تجارب العلاج الجيني للأمراض العينية

تمثل الأمراض التنكسية الشبكية الوراثية والمعقدة، مثل التهاب الشبكية الصبغي، والتنكس البقعي المرتبط بالعمر، والزرق، عبئًا عالميًا كبيرًا للفقدان الدائم للرؤية. نظرًا للاختلاف الجيني والسريري الكبير والآليات المعقدة الكامنة، لا تزال هذه الأمراض تفتقر إلى علاجات آمنة وفعالة معدلة للمرض. تلخص هذه المراجعة المشهد الحالي لأساليب العلاج الجيني لتطوير علاجات جديدة لهذه الحالات التي تسبب العمى. على وجه الخصوص، نقدم تحديثًا حول العديد من التجارب السريرية الجارية أو المكتملة بشأن الأساليب المحددة للجين أو الأساليب المستقلة عن الجين، بما في ذلك توصيل النسخ الفيروسية المرتبطة بالأدينوفيروس للجين الكامل أو مكونات تحرير الجين والضخ الداعم إلى العين. نحن أيضًا نناقش النتائج الأولية للتجارب السريرية لاستخدام الأساليب المختلفة لتوصيل الأدوية إلى العين، بما في ذلك التوصيل تحت الشبكية، والتوصيل داخل الزجاجية، والتوصيل فوق الكوريويد. بينما تعتبر بيانات التجارب السريرية طويلة الأجل ونقاط النهاية السريرية المكررة ضرورية لتقييم الفعالية والأمان والديمومة لهذه الاستراتيجيات، إلا أن البيانات حتى الآن تؤكد الإمكانات الهائلة للعلاج الجيني في إحداث ثورة في إدارة الأمراض الشبكية لدى المرضى الذين يعيشون مع هذه الحالات المزمنة.