Ergebnis von erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie und extramedullärer Erkrankung sowie Behandlung mit Venetoclax / hypomethylierenden Substanzen

Wir bewerteten die Ansprechrate auf Venetoclax/hypomethylierende Substanzen (HMA) bei 46 Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML), die durch extramedulläre Erkrankung gekennzeichnet waren. Das mediane Alter dieser Patienten betrug 65 Jahre (Spanne, 19-81). Die Patienten hatten median zwei Stellen extramedullärer Erkrankung (Spanne, 1-5) und 35 (76%) hatten gleichzeitig eine Beteiligung des Knochenmarks. Zwanzig (43%) Patienten wiesen genetische Hochrisikofaktoren gemäß der Europäischen LeukämieNet-Klassifikation 2022 auf. Neunundzwanzig (63%) waren nach intensiver Chemotherapie rezidiviert oder refraktär, einschließlich 13 (28%), die zuvor eine allogene hämatopoietische Stammzelltransplantation erhalten hatten. Die Patienten erhielten median zwei Zyklen Venetoclax/HMA (Spanne, 1-31). Zwanzig (43%) Patienten erreichten eine vollständige Remission (CR) oder eine CR mit unvollständiger hämatologischer Erholung (CRi) nach Venetoclax/HMA und fünf (11%) erreichten eine partielle Remission (PR). Sechs Patienten wurden anschließend mit allogener hämatopoietischer Stammzelltransplantation konsolidiert (CR/CRi, N=4; PR, N=2). Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 49,1 Monate (95% Konfidenzintervall 95% CI: 26,1 Monate - nicht erreicht) und die mediane Gesamtüberlebensrate betrug 6,4 Monate (95% CI: 5,1-11 Monate). Die einjährige und zweijährige Gesamtüberlebensrate betrugen 29,3% (95% CI: 18,6-46,2%) bzw. 12,3% (95% CI: 5,5-27,6%). Das Alter, mit einer Grenze von 60 Jahren, hatte keinen Einfluss auf das Gesamtüberleben (P=0,90). Ein Rückfall trat bei 12 von 20 (60%) Patienten auf, die nach der Behandlung mit Venetoclax/HMA eine CR/CRi erreichten. Von diesen verstarben alle bis auf einen an ihrer Erkrankung. Sechs (30%) Patienten waren bei der letzten Nachuntersuchung in CR/CRi und zwei (10%) starben in CR. In unserer Kohorte von Patienten mit AML mit extramedullärer Erkrankung und Hochrisikofaktoren führte die Behandlung mit Venetoclax/HMA zu einer ermutigenden Gesamtansprechrate von 54% mit einer CR/CRi-Rate von 43,5%. Venetoclax/HMA allein kann jedoch möglicherweise nicht effektiv sein, um die Krankheitskontrolle aufrechtzuerhalten.