CRISPR/Cas9-vermitteltes Genome Editing: von der Grundlagenforschung zur Gentherapie

CRISPR/Cas9-vermitteltes Genome Editing ist eines der bedeutendsten molekularen Werkzeuge, die entdeckt wurden, um die gewünschten Gene zu editieren. Es hat eine neue Ära neuartiger Möglichkeiten der Gentherapie eingeläutet. Das CRISPR/Cas9-System wurde ursprünglich als Teil des adaptiven Immunsystems in Bakterien beobachtet. Später wurde es angepasst, um präzise und gezielte Veränderungen an der DNA menschlicher Zellen vorzunehmen, die zur Gentherapie eingesetzt werden, um genetische Störungen zu korrigieren und verschiedene schwere Krankheiten, die mit genetischen Veränderungen verbunden sind, zu behandeln. Darüber hinaus wurde das CRISPR/Cas9-System in der Pharmakogenomik eingesetzt, um neue Medikamente auf Basis der Gene der Patienten zu entwickeln, um Organismen für Forschungszwecke zu modifizieren und sogar für diagnostische Zwecke bei der Entwicklung von CRISPR-basierten COVID-19-Tests. Die kürzliche Genehmigung einer CRISPR/Cas9-zellulären Gentherapie durch die FDA mit dem Namen „Casgevy“, um Sichelzellenanämie zu behandeln, ist ein Beweis für das Potenzial des CRISPR/Cas9-Systems bei der Entwicklung innovativer Gentherapien. Diese Übersicht beschreibt die Mechanismen des CRISPR/Cas9-Gene-Editings und dessen Nutzung in den laufenden klinischen Studien zur Behandlung nicht nur der monogenen Erkrankungen wie Sichelzellanämie, Thalassämie und genetischer Blindheit, sondern auch zur Behandlung multifaktorieller Krankheiten wie Krebs, Herzkrankheiten, Diabetes, Autoimmunerkrankungen, Virusinfektionen wie dem humanen Immunschwächevirus (HIV) usw. Es wurde auch versucht, die verschiedenen Einschränkungen, Herausforderungen und ethischen Rahmenbedingungen, die die CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie in klinischen Einrichtungen betreffen, zu erörtern.