Edición del genoma mediada por CRISPR/Cas9: de la investigación básica a la terapia génica

La edición del genoma mediada por CRISPR/Cas9 es una de las herramientas moleculares más significativas descubiertas para editar los genes deseados. Ha inaugurado una nueva era de posibilidades novedosas en la terapia génica. El sistema CRISPR/Cas9 se observó originalmente como parte del sistema inmunológico adaptativo en bacterias. Más tarde, se adaptó para realizar alteraciones precisas y dirigidas en el ADN en células humanas que se usarían para la terapia génica para corregir trastornos genéticos y tratar diversas enfermedades graves asociadas con los cambios genéticos. Además de esto, el sistema CRISPR/Cas9 se ha empleado en la farmacogenómica para desarrollar nuevos medicamentos basados en los genes del paciente, en la modificación de organismos para la investigación e incluso para propósitos de diagnóstico en el desarrollo de pruebas de COVID-19 basadas en CRISPR. La reciente aprobación de una terapia génica celular CRISPR/Cas9 por parte de la FDA llamada “Casgevy” para tratar la anemia falciforme es un testimonio de los potenciales del sistema CRISPR/Cas9 en el desarrollo de innovadoras terapias génicas. Esta revisión detalla los mecanismos de edición genética CRISPR/Cas9 y su utilización en los ensayos clínicos en curso en el tratamiento no solo de trastornos monogénicos como la enfermedad de células falciformes, talasemia y ceguera genética, sino también en el tratamiento de enfermedades multifactoriales como cánceres, enfermedades cardíacas, diabetes, enfermedades autoinmunes, infecciones virales como el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), etc. También se ha hecho un intento de discutir las diversas limitaciones, desafíos y marcos éticos que abarcan la terapia génica basada en CRISPR/Cas9 en entornos clínicos.