Infiltración extramedular en leucemia mieloide aguda pediátrica: Resultados del conjunto de datos de Investigación Terapéuticamente Aplicable para Generar Tratamientos Efectivos

Antecedentes: El resultado de la infiltración extramedular (EMI) en la leucemia mieloide aguda pediátrica (AML) es controvertido, y se sabe poco sobre las implicaciones del trasplante de células madre (SCT) y el tratamiento con gemtuzumab ozogamicina (GO) en pacientes con AML y EMI. Métodos: Recuperamos los datos clínicos de 713 pacientes pediátricos con AML del conjunto de datos TARGET y analizamos las características clínicas y pronósticas de los pacientes con EMI en el diagnóstico inicial y en la recaída. Resultados: Se identificaron un total de 123 pacientes con EMI en el diagnóstico inicial y 64 presentaron EMI en la recaída. Descubrimos que la presencia de EMI estaba asociada con una edad ≤2 años, morfología M5, cariotipo anormal y reordenamientos de KMT2A. La hiperleucocitosis y el cariotipo complejo fueron más prevalentes en los pacientes con recaída por EMI. Además, los pacientes con EMI en el diagnóstico mostraron una incidencia reducida de FLT3 ITD-/NPM1+, mientras que los pacientes con recaída por EMI presentaron una frecuencia más baja de FLT3 ITD+. Los pacientes con EMI en el diagnóstico exhibieron una tasa más baja de CR1 y una mayor incidencia de recaída. Importante, la EMI en el diagnóstico predijo independientemente tanto una EFS como OS más cortas. En cuanto a los pacientes con recaída, la ocurrencia de EMI en la recaída no mostró impacto en la OS. Sin embargo, los pacientes con recaída que presentaron sarcoma mieloide exhibieron una OS más pobre en comparación con aquellos con involucramiento exclusivo del SNC. Además, en referencia a los pacientes con EMI en el diagnóstico inicial, el SCT no mejoró la supervivencia, mientras que el tratamiento con GO podría potencialmente mejorar la OS. Conclusión: La EMI en el diagnóstico inicial es un factor de riesgo pronóstico independiente, el tratamiento con GO tiene el potencial de mejorar la supervivencia en pacientes con EMI en el diagnóstico.