Reale Wirksamkeit von First-Line Azacitidin oder Decitabin mit oder ohne Venetoclax bei AML-Patienten, die für eine intensive Therapie ungeeignet sind

Zusammenfassung Die Standard-Behandlung in der ersten Linie bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML), die für eine intensive Therapie ungeeignet sind, ist die Kombination eines hypomethylierenden Mittels (HMA) mit Venetoclax (VEN). Allerdings sind retrospektive Daten, die die Vorteile dieses Regimes außerhalb klinischer Studien bestätigen, spärlich und haben widersprüchliche Ergebnisse gezeigt. Daher führten wir eine multizentrische retrospektive Analyse der Ergebnisse mit HMA-VEN im Vergleich zu HMA allein bei Patienten mit neu diagnostizierter AML, die für eine intensive Behandlung ungeeignet sind, durch. Insgesamt wurden 213 Patienten aus 3 deutschen Tertiärversorgungseinrichtungen identifiziert. Davon wurden 125 mit HMA-VEN und 88 mit HMA allein behandelt. Die mediane Gesamtüberlebenszeit (OS) in der HMA-VEN Kohorte betrug 7,9 Monate (95% Konfidenzintervall CI, 5,1–14,7) im Vergleich zu 4,9 Monaten (3,1–7,1) mit HMA allein. Nach 1 Jahr waren 42% (95% CI, 33–54) und 19% (12–30) der Patienten lebend. Das Hazard-Verhältnis (HR) für den Tod betrug 0,64 (95% CI, 0,46–0,88; p = 0,006). Nach Anpassung für Alter, NCCN-Zytogenetik-Risiko, NPM1-, RUNX1- und TP53-Status, ECOG-Leistungsstatus, Ausgangs-Leukozyten und Art des HMA blieb die Behandlung mit HMA-VEN signifikant mit einem verlängerten Überleben assoziiert (HR, 0,48; 95% CI, 0,29–0,77). Entsprechend war die Zeit bis zur nächsten Behandlung (TTNT) mit HMA-VEN länger, mit einem HR von 0,63 (95% CI, 0,47–0,85). Patienten, die eine Erholung der peripheren Blutwerte erreichten, hatten eine günstige Prognose (HR für den Tod, 0,52; 95% CI, 0,33–0,84). Diese Daten stimmen mit den Ergebnissen der entscheidenden VIALE-A-Studie überein und unterstützen die Verwendung von HMA-VEN bei Patienten, die für eine intensive Therapie ungeeignet sind.