Potpuni gubitak ili disfunkcija neurona glavna su obilježja neurodegenerativnih bolesti, koje uključuju Alzheimerovu bolest, Parkinsonovu bolest, amiotrofičnu lateralnu sklerozu, Huntingtonovu bolest i druge. Trenutačno ne postoje mogućnosti potpunog zaustavljanja ili preokretanja tijeka ovih bolesti te je postojeća terapija većinom simptomatska. No, u zadnje se vrijeme pojavljuju nove terapijske platforme bazirane na izvanstaničnim vezikulama. Izvanstanične vezikule su prirodne nanotvorevine svih stanica te su vrlo perspektivne u terapiji neurodegenerativnih bolesti zbog svoje male imunogenosti, ciljanih djelovanja na stanice te mogućnosti lakog prolaska tjelesnih barijera uključujući i krvno-moždanu barijeru. One transportiraju svoj teret izravno do neurona, astrocita ili glija-stanica, a to uključuje lijekove, proteine, mikroRNA i male interferirajuće RNA. Nadalje, njihova se površina može modificirati kako bi se poboljšala dostava u područja mozga zahvaćena neurodegeneracijom. Postojeća pretklinička istraživanja pokazala su da tretmani putem izvanstaničnih vezikula utječu na preživljavanje neurona, smanjuju agregaciju proteina te moduliraju neuroinflamaciju. Međutim, u smislu kliničke translacije postavljaju se neka pitanja poput efikasnosti ubacivanja malih molekula u izvanstanične vezikule ili njihove dugoročne sigurnosti. Zaključno, izvanstanične vezikule predstavljaju novi, revolucionarni terapijski pristup u kompleksnoj patofiziologiji neurodegenerativnih bolesti.
Marin Tota (Thu,) studied this question.
Synapse has enriched 5 closely related papers on similar clinical questions. Consider them for comparative context: