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La leucemia mieloide aguda es una malignidad hematológica genéticamente heterogénea; aproximadamente el 20% de la LMA presenta una mutación en los genes de la isocitrato deshidrogenasa (IDH), IDH1 o IDH2. Estas mutaciones recurrentes en enzimas metabólicas clave conducen a la producción del oncometabolito 2-hidroxiglutarato, que promueve la leucemogénesis a través de un bloqueo en la diferenciación mieloide normal. Desde este descubrimiento, se han desarrollado inhibidores orales selectivos de IDH1 y IDH2 mutante, que ahora están aprobados como terapia de agente único, basándose en la eficacia clínica observada en los ensayos iniciales en humanos. La investigación de inhibidores de IDH en combinación con terapias estándar como la azacitidina, con quimioterapia intensiva y con otras terapias dirigidas de pequeñas moléculas en combinaciones racionales, está actualmente bajo evaluación para mejorar aún más la eficacia clínica.
Issa et al. (Thu,) estudiaron esta cuestión.