与安慰剂相比，心肌肌球蛋白抑制剂能否改善梗阻性肥厚型心肌病患者的症状、运动耐量、生物标志物和心脏重构？
心肌肌球蛋白抑制剂（mavacamten和aficamten）在显著改善梗阻性肥厚型心肌病患者的症状、运动耐量、生物标志物和LVOT梗阻方面表现出类效应。
目的：关于心肌肌球蛋白抑制剂（CMIs）治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的数据正在迅速涌现。本系统评价和Meta分析评估了CMIs在随机安慰剂对照试验中的疗效和安全性。方法：纳入截至2025年4月22日发表的3期随机安慰剂对照试验。提取的结局指标包括症状、心肺运动试验（CPET）、生物标志物、经胸超声心动图（TTE）、心血管磁共振（CMR）和安全性数据。使用试验水平数据进行频率学（常见/固定效应、随机）和贝叶斯Meta分析以汇总效应估计值。结果：-2.0 (-2.7, -1.3)。CMIs显著降低NT-proBNP -79 % (-81 %, -77 %)和hs-cTnI -50 % (-54 %, -46 %)。CMIs导致静息LVOT-G显著降低-40 (-45, -35) mmHg，并在其他TTE和CMR参数中显示出有益的心脏重构。尽管CMIs增加了LVEF <50 %的可能性（与其已知的作用机制一致），但这些患者均未发生心力衰竭。在安全性结局方面未见显著差异。结论：Mavacamten和aficamten可显著改善症状、提高运动耐量、改善心脏生物标志物、减轻LVOT梗阻并促进有益的心脏重构。这些发现提示了CMIs的类效应。PROSPERO注册号：CRD42024582096。
Lee et al. (Mon,) 研究了这一问题。