Key points are not available for this paper at this time.
الهدف: كانت SJMB03 (معرف ClinicalTrials.gov: NCT00085202) تجربة من المرحلة الثالثة متكيفة مع المخاطر تهدف إلى تحديد تكرار وأهمية المتغيرات البيولوجية والتغيرات الجينية في الورم النخاعي النخاعي. المرضى والطرق: تم تصنيف المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 3-21 عامًا إلى مجموعات علاجية ذات مخاطر متوسطة وعالية بناءً على حالة النقائل ومدى الاستئصال. تم تصنيف الأورام النخاعية النخاعية جزيئيًا إلى مجموعات فرعية (WNT بدون جناح، Sonic Hedgehog SHH، المجموعة 3، والمجموعة 4) وأنواع فرعية بناءً على ملفات مثيلة الحمض النووي وتم تداخلها مع طفرات الجينات من التسلسل الجيني للجيل التالي. كانت النقاط الأساسية للدراسة الأولية هي (1) تقييم العلاقة بين تعبير بروتين ERBB2 في الأورام والبقاء بدون مرض (PFS)، و (2) تقدير تكرار الطفرات المرتبطة بأورام WNT و SHH. تم تقييم عوامل المخاطر السريرية والجزيئية، وتم استخدام الأكثر قوة لنموذج فئات تصنيف المخاطر الجديدة. النتائج: (19٪) في أورام SHH. صنفت ملفات المثيلة 53 WNT (17.4٪)، 48 SHH (15.7٪)، 65 مجموعة 3 (21.3٪)، و139 مجموعة 4 (45.6٪). حدد تحليل شامل لعوامل المخاطر السريرية والجزيئية ثلاث مجموعات منخفضة المخاطر (WNT، SHH منخفضة المخاطر، ومجموعات 3 و 4 المدمجة منخفضة المخاطر) مع بقاء ممتاز (5 سنوات PFS > 90٪) ومجموعتين عاليتي المخاطر (SHH عالية المخاطر ومجموعات 3 و 4 المدمجة عالية المخاطر) مع بقاء ضعيف (5 سنوات PFS < 60٪). الخلاصة: هذه النتائج تؤسس تصنيف مخاطر جديدة لتجارب الورم النخاعي النخاعي المستقبلية.
درس غاجار وآخرون (الأربعاء) هذا السؤال.