여러 주요 결과가 있는 무작위 대조 시험의 분석 및 표본 크기 계산에서 다중 비교 조정을 위한 방법

배경: 여러 주요 결과는 무작위 대조 시험(RCT)에서 명시될 수 있습니다. 여러 결과를 분석할 때 가족 단위 오류율(FWER)을 제어하는 것이 중요합니다. 이를 수행하는 인기 있는 접근법은 개입 효과를 조사하기 위해 사용된 각 통계 테스트와 관련된 p-값을 본페로니 수정 방법을 사용하여 조정하는 것입니다. 진정한 개입 효과를 감지할 수 있는 시험의 능력도 고려하는 것이 중요합니다. 여러 결과의 맥락에서, 임상 목표에 따라 능력은 다음과 같이 정의될 수 있습니다: '불연속적 능력'은 모든 결과에서 최소한 하나의 진짜 개입 효과를 감지할 확률 또는 '한계 능력'은 특정 결과에서 진짜 개입 효과를 찾을 확률입니다. 우리는 여러 주요 결과가 있는 RCT의 표본 크기 계산 및 분석에서 다중 비교를 조정하는 데 사용할 수 있는 방법에 대한 실용적인 권장 사항을 제공합니다. 또한 90% 불연속적 능력 및 90% 한계 능력을 얻기 위한 표본 크기 요구 사항의 함의를 논의합니다. 방법: 본페로니, 홀름, 호흐베르크, 듀베이/아르미타주-파르마르 및 스텝다운-minP 조정 방법을 적용한 후 얻은 불연속적 능력, 한계 능력 및 FWER를 조사하기 위해 시뮬레이션 연구를 사용합니다. 결과의 수, 결과 간의 상관 정도, 개입 효과 크기 및 누락된 데이터의 비율을 변경하여 다양한 시뮬레이션 시나리오를 구성했습니다. 결과: 본페로니 및 홀름 방법은 동일한 불연속적 능력을 제공합니다. 호흐베르크 및 호멜 방법은 본페로니 방법에 비해 분석에서 작은 힘의 이득을 제공합니다. 스텝다운-minP 절차는 완전한 데이터에 대해 잘 작동합니다. 그러나 누락된 값이 있는 참가자를 분석 전에 제거하여 누락된 데이터가 있을 경우 힘의 손실을 초래합니다. 원하는 불연속적 능력을 달성하기 위해 필요한 표본 크기는 원하는 한계 능력을 달성하는 데 필요한 것보다 작을 수 있습니다. 불연속적 능력 또는 한계 능력을 명시할지는 임상 목표에 따라 결정해야 합니다.