Tratamiento efectivo de la enfermedad injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides y terapia con un nuevo producto de células estromales mesenquimatosas (MSC-FFM)

La incapacidad para generar células estromales mesenquimatosas (MSCs) de potencia consistente probablemente es responsable de los resultados clínicos inconsistentes en pacientes con aGvHD que reciben productos de MSC. Desarrollamos un nuevo protocolo de fabricación de MSC caracterizado por alta potencia in vitro y casi identidad de dosis individuales, denominado "MSC-Frankfurt am Main (MSC-FFM)". Aquí, informamos sobre los resultados de los 69 pacientes que han recibido MSC-FFM. Estos fueron 51 niños y 18 adultos con aGvHD refractaria de grado II (4%), III (36%) o IV (59%). Los pacientes eran refractarios ya sea a la terapia de primera línea (esteroides) (29%) o a esteroides y 1-5 líneas adicionales de inmunosupresores (71%) que recibieron infusiones en cuatro intervalos semanales. La tasa de respuesta global a los 28 días fue del 83%; en el último seguimiento, el 61% y el 25% de los pacientes estaban en remisión completa o parcial. La mediana de seguimiento fue de 8.1 meses. La estimación a seis meses para la incidencia acumulativa de mortalidad por no recaída fue del 27% (rango, 16-38); la mortalidad por recaída de leucemia fue del 2% (rango, 0-5). Esto estuvo asociado con una tasa de probabilidad de supervivencia global (OS) a seis meses superior del 71% (rango, 61-83), en comparación con el resultado de los pacientes no tratados con MSC-FFM. Este nuevo producto fue efectivo en niños y adultos, sugiriendo que MSC-FFM representa una terapia prometedora para la aGvHD refractaria a esteroides.