離散的結果を持つステップウェッジデザインのための力とサンプルサイズの計算

背景：ステップウェッジデザイン（SWD）は、医療システム内のケアプロセスの変化の影響を評価するためにますます使用されています。しかし、決定的な証拠を生成するためには、正しいサンプルサイズの計算が重要であり、これによりそのような研究が適切にパワーを持つことが保証されます。HusseyとHughesの先駆的な研究（Contemp Clin Trials 28(2):182-91, 2004）は、線形モデルと単純ランダム効果を用いて正規の結果に対するパワー計算のための解析的な公式を提供します。しかし、非正規の結果に対する自然スケールでのパワー計算についてはほとんど発展と評価が行われていません（例：ロジット、対数）。例えば、バイナリエンドポイントは一般的であり、ロジスティック回帰はそのようなクラスターデータの自然な多層モデルです。方法：我々は、一般化線形混合モデルの文脈において、BreslowとClayton（J Am Stat Assoc 88(421):9-25, 1993）で詳述されたラプラス近似を採用することによって、正規または非正規の結果を持つSWDのためのパワー計算公式を提案します。結果：シミュレーションベースのサンプルサイズ計算と我々の提案した方法の性能を比較し、STI治療のための患者提供パートナー療法に関する研究および放射線画像報告における追加のベンチマーク有病率情報の提供がもたらす影響を評価する研究での使用を示します。我々の方法の採用を容易にするため、Rパッケージ「swCRTdesign」に埋め込まれたサンプルサイズおよびパワー計算のための関数も提供します。結論：我々の方法は最小限の計算リソースを必要とします。したがって、提案された手順はサンプルサイズ計算の迅速な動的更新を促進し、さまざまなデザインオプションや仮定を探索するために使用できます。