Desenhando ensaios clínicos em doenças inflamatórias intestinais pediátricas: um comentário do PIBDnet

INTRODUÇÃO: O desenho ideal de ensaios para avaliar novas terapias na DII pediátrica (PIBD) é um assunto de intensas discussões e debates globais em andamento entre os diferentes interessados. No entanto, há um consenso de que a situação atual, na qual a maioria dos medicamentos utilizados em crianças com DII é prescrita off-label sem dados pediátricos suficientes, é inaceitável. A redução do intervalo entre a aprovação de medicamentos para adultos e pediátricos é de extrema importância. Neste documento de posição, nosso objetivo foi fornecer orientações da rede global de pesquisa clínica (Pediatric Inflammatory Bowel Disease Network, PIBDnet) para o design de ensaios clínicos em PIBD, a fim de facilitar a aprovação de medicamentos para crianças. MÉTODOS: Um grupo de escrita foi estabelecido pelo PIBDnet e tópicos foram atribuídos a diferentes membros. Após um processo iterativo de revisões entre o grupo de escrita e uma reunião presencial, todas as declarações alcançaram um consenso de >80% conforme definido a priori. Em seguida, todos os membros centrais do PIBDnet votaram sobre as declarações, alcançando um consenso de >80% sobre todas as declarações. Comentários dos membros foram incorporados no texto. RESULTADOS: O comentário inclui 18 declarações para guiar a extrapolação de dados de adultos, critérios de elegibilidade para ensaios PIBD, uso de placebo, dosagem, resultados finais e recomendações para ensaios viáveis. Questões controversas foram destacadas no texto. CONCLUSÃO: Os pontos de vista expressos neste documento podem auxiliar no planejamento de ensaios clínicos em PIBD que sejam de alta qualidade e éticos, mantendo-se pragmáticos.