HLA同一兄弟姉妹からの骨髄移植を受けた急性白血病の小児において、低用量シクロスポリンAによる移植物対宿主病予防が再発リスクを減少させる：無作為化試験の結果

白血病の再発は、同種骨髄移植（BMT）を受けた急性白血病患者における治療失敗の主要な原因です。この研究では、移植物対宿主病（GVHD）予防のために使用されるシクロスポリンA（Cs-A）の投与量を減少させることが、BMTを受けた急性白血病の小児の再発率（RR）を減少させるかどうかを評価しました。HLA同一兄弟からの移植を受けた59人の小児が無作為に、1 mg/kg/d（Cs-A1）または3 mg/kg/d（Cs-A3）の用量でCs-Aを静脈内投与され、患者が経口摂取に耐えられるまで投与されました。その後、両群は6 mg/kg/dの用量でCs-Aを経口投与され、BMTから5ヶ月後に中止されました。グレードII-IVの急性GVHDが発生する確率は、Cs-A1群で57％、Cs-A3群で38％でした（P =.06）；慢性GVHDが発生する確率は、Cs-A1群で30％、Cs-A3群で26％でした（P = NS）。グレードIVの急性GVHDにより3人の患者が死亡しました：2人はCs-A1群、1人はCs-A3群でした。RRは、Cs-A1群で15％、Cs-A3群で41％でした（P =.034）；1年間の移植関連死亡率の推定はそれぞれ17％と7％でした（P = NS）。BMTからの中央値観察期間44ヶ月で、Cs-A1群とCs-A3群の小児の5年無イベント生存率はそれぞれ70％と51％でした（P =.15）。当データは、低用量Cs-Aの使用が白血病の再発を有意に減少させることに関連していることを示しています。これは、移植物対白血病効果の増加による可能性があります。(Blood. 2000;95:1572-1579)