Tamaño de muestra efectivo: Una medida de incertidumbre individual en las predicciones

Los modelos de predicción clínica se estiman utilizando una muestra de tamaño limitado de la población objetivo, lo que conduce a incertidumbre en las predicciones, incluso cuando el modelo está correctamente especificado. En general, no todos los perfiles de pacientes se observan de manera uniforme en el desarrollo del modelo. Como resultado, la incertidumbre de muestreo varía entre las predicciones de los pacientes individuales. Nuestro objetivo fue desarrollar una medida intuitiva de la incertidumbre de predicción individual. La varianza de la predicción de un paciente puede equipararse a la varianza de la media de resultado muestral en pacientes hipotéticos con los mismos valores de predictores. Este tamaño de muestra hipotético puede interpretarse como el número de pacientes similares en los que se basa efectivamente la predicción, dado que el modelo es correcto. Para modelos lineales generalizados, derivamos expresiones analíticas para el tamaño de muestra efectivo. Además, ilustramos el concepto en pacientes con infarto agudo de miocardio. En el desarrollo del modelo, puede usarse para equilibrar precisión frente a incertidumbre de las predicciones. En una muestra de validación, la distribución indica qué pacientes fueron más y menos representados en los datos de desarrollo, y si las predicciones podrían ser demasiado inciertas para que algunas sean prácticamente significativas. En un entorno clínico, el tamaño de muestra efectivo puede facilitar la comunicación de la incertidumbre sobre las predicciones. Proponemos el tamaño de muestra efectivo como una medida clínicamente interpretable de incertidumbre en predicciones individuales. Sus implicaciones deben ser exploradas más a fondo para el desarrollo, validación e implementación clínica de modelos de predicción.