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Los elementos transponibles pueden considerarse como vehículos naturales de entrega de genes no virales y son herramientas valiosas y ampliamente utilizadas para la transgénesis en línea germinal e inserción mutagénica en sistemas invertebrados como moscas y gusanos. Dichas herramientas no estaban disponibles para manipulaciones genomicas en vertebrados hasta hace poco, cuando se resucitó un elemento activo de fósiles de transposones encontrados en genomas de peces. Este elemento, el transposón Sleeping Beauty, muestra una transposición eficiente en células de una amplia gama de vertebrados, incluidos los humanos. La transposición de Sleeping Beauty es un proceso de corte y empalme, durante el cual el elemento "salta" de una molécula de ADN a otra. La integración del transposón en los cromosomas proporciona la base para la expresión a largo plazo, o posiblemente permanente, del transgen en células y organismos transgénicos. Así, la reconstrucción del elemento Sleeping Beauty generó un interés considerable en el desarrollo de vectores eficientes y seguros para la transgénesis en vertebrados, así como para la terapia génica en humanos. En esta revisión, resumimos nuestro conocimiento actual sobre la biología de Sleeping Beauty y describimos las fortalezas y limitaciones actuales de la tecnología de transposones para aplicaciones terapéuticas génicas.
Izsvák et al. (Wed,) estudiaron esta cuestión.