Eficiencia relativa de tamaños de grupos desiguales frente a iguales en ensayos aleatorios por grupos y multicéntricos

Los ensayos aleatorios por grupos y multicéntricos evalúan el efecto de un tratamiento sobre personas anidadas dentro de grupos, por ejemplo, pacientes dentro de clínicas o alumnos dentro de escuelas. Se han derivado tamaños de muestra óptimos a nivel de grupo (centro) y a nivel de persona bajo la suposición restrictiva de tamaños de muestra iguales por grupo. Este documento aborda la eficiencia relativa de tamaños de grupos desiguales frente a iguales en el caso de la aleatorización por grupos y la aleatorización de personas dentro de los grupos. A partir de la estimación de parámetros por máxima verosimilitud, se investiga numéricamente la eficiencia relativa para una variedad de distribuciones de tamaños de grupo. Se presenta una fórmula aproximada para calcular la eficiencia relativa como función de la media y varianza del tamaño del grupo y la correlación intraclase, que puede ser utilizada para ajustar el tamaño de la muestra. La precisión de esta fórmula se verifica en comparación con los resultados numéricos y se encuentra bastante buena. Se concluye que la pérdida de eficiencia debido a la variación de tamaños de grupo rara vez excede el 10 por ciento y puede ser compensada muestreando un 11 por ciento más de grupos.