Definición y estimación de efectos en ensayos aleatorizados por clúster: Una comparación de métodos

En diversas disciplinas de investigación, los ensayos aleatorizados por clúster (EAC) se implementan comúnmente para evaluar intervenciones dirigidas a grupos de participantes, como comunidades y clínicas. A pesar de los avances en el diseño y análisis de los EAC, persisten varios desafíos. En primer lugar, hay muchas maneras posibles de especificar el efecto causal de interés (por ejemplo, a nivel individual o a nivel de clúster). En segundo lugar, el rendimiento teórico y práctico de los métodos comunes para el análisis de EAC sigue siendo poco entendido. Aquí, presentamos un marco general para definir formalmente una variedad de efectos causales en términos de medidas resumidas de resultados contrafactuales. A continuación, proporcionamos una visión general completa de los estimadores de EAC, incluidos la prueba-t, ecuaciones de estimación generalizadas (EEG), EEG aumentadas y estimación de máxima verosimilitud dirigida (EMVD). Mediante simulaciones de muestras finitas, ilustramos el rendimiento práctico de estos estimadores para diferentes efectos causales y cuando, como ocurre comúnmente, hay un número limitado de clústeres de diferentes tamaños. Finalmente, nuestra aplicación a datos del estudio Iniciativa de Nacimiento Preterminado (PTBi) demuestra el impacto en el mundo real de los diferentes tamaños de clúster y los efectos de orientación a nivel de clúster o a nivel individual. Específicamente, el efecto relativo de la intervención PTBi fue de 0.81 a nivel de clúster, correspondiente a una reducción del 19% en la incidencia del resultado, y fue de 0.66 a nivel individual, correspondiente a una reducción del 34% en el riesgo del resultado. Dada su flexibilidad para estimar una variedad de efectos especificados por el usuario y su capacidad para ajustar adaptativamente las covariables para mejoras en la precisión mientras se mantiene el control del error de Tipo I, concluimos que la EMVD es una herramienta prometedora para el análisis de EAC.