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Usamos abordagens teóricas e baseadas em simulação para estudar as taxas de erro Tipo I para métodos analíticos de uma etapa e duas etapas para designs randomizados por clusters. A abordagem de uma etapa utiliza os dados observados como resultados e considera a correlação dentro dos clusters usando um modelo linear misto geral. O modelo de duas etapas usa as médias específicas de clusters como os resultados em um modelo linear univariado geral. Demonstramos analiticamente que tanto os modelos de uma etapa quanto de duas etapas alcançam taxas exatas de erro Tipo I quando os tamanhos dos clusters são iguais. Com dados desbalanceados, um teste de tamanho α exato não existe, e a inflação do erro Tipo I pode ocorrer. Através de simulação, comparamos as taxas de erro Tipo I para quatro abordagens de teste de hipótese de uma etapa e seis de duas etapas para dados desbalanceados. Com dados desbalanceados, o modelo de duas etapas, ponderado pelo inverso da variância teórica estimada das médias dos clusters, e com variância restringida a ser positiva, proporcionou o melhor controle do erro Tipo I para estudos com pelo menos seis clusters por grupo. O modelo de uma etapa com graus de liberdade de Kenward-Roger e variância não restrita teve um bom desempenho para estudos com pelo menos 14 clusters por grupo. O método analítico popular de usar um modelo de uma etapa com graus de liberdade do denominador apropriados para dados balanceados teve um desempenho ruim para tamanhos de amostra pequenos e baixa correlação intracluster. Como tamanhos de amostra pequenos e baixa correlação intracluster são características comuns de ensaios randomizados por clusters, o método de Kenward-Roger é a abordagem de uma etapa preferida.
Johnson et al. (qui,) estudaram essa questão.