St Jude Children's Research Hospital 幼儿髓母细胞瘤患者的生存与神经发育结局

目的：接受髓母细胞瘤治疗的幼儿因疾病本身和治疗而面临极高的发病率和死亡率风险。本研究旨在评估患者结局与 M 分期之间是否存在关联（若有）。同时评估了神经心理学和内分泌结局。 患者与方法：1984年11月至1995年12月期间，在 St Jude Children's Research Hospital 连续诊断并接受治疗的29例婴儿和幼儿髓母细胞瘤患者纳入研究。所有患者的治疗意图均是通过术后化疗推迟计划中的放疗。 结果：确诊时的中位年龄为 2.6 years。6例患者完成了计划化疗且无疾病进展，并在化疗结束后接受了放疗。23例患儿在化疗期间出现疾病进展，并在进展时接受了放疗。整个队列的5年总生存率为 51% +/- 10%。5年无进展生存率为 21% +/- 8%。M 分期对生存没有影响。所有患者在治疗期间和治疗后认知功能均出现下降，速率为每年 -3.9 intelligence quotient points（P =.0028）。治疗后感觉功能显著下降（P =.007）。所有长期生存者均需要激素替代治疗，并伴有生长异常。 结论：大多数接受髓母细胞瘤治疗的婴儿在初始化疗期间出现疾病进展。然而，无论 M 分期如何，这些患者中有一半以上可以通过挽救性放疗获得治愈。存在转移性疾病并未增加髓母细胞瘤的死亡风险。以此方式治疗的所有患者均存在显著的神经心理缺陷。我们的经验表明，婴儿期髓母细胞瘤是一种可治愈的疾病，尽管代价十分显著。