加强复杂干预随机对照试验的因果推断

进行复杂干预随机对照试验（RCT）的研究人员面临着现有指南中未完全解决的设计和分析挑战。需要进一步的指导，以帮助确保这些复杂干预试验按照最高的科学标准进行，同时最大限度地从每项试验中提取证据。关键挑战在于如何在最大限度减少假阳性和假阴性结果的同时，管理试验所需结局的多重性。为应对这一挑战，我们制定了开展 RCT 的三项原则：(1) 所选结局应由干预意图和方案理论驱动，因此应与可检验的假设相联系；(2) 结局应具有充分的检验效能；(3) 研究人员在试验开始前以及报告结果时，必须对所有结局和假设保持明确且完全透明。复杂干预试验中的多重性应通过周密的规划和解释来管理，而非通过事后分析调整。对于复杂干预试验，当前指南中定义的主要结局与次要结局之间的区分并不能充分防止假阳性和假阴性结果。主要结局应定义为基于干预意图和方案理论具有相关性、已声明（即注册）且具有充分检验效能的结局。进行验证性因果推断的可能性仅限于这些结局。所有其他结局（未声明和/或检验效能不足）均为次要结局，针对这些结局的推断将是探索性的。