造血细胞移植作为特发性骨髓纤维化、晚期真性红细胞增多症和原发性血小板增多症的根治疗法

共有104例年龄在18至70岁之间、诊断为慢性特发性骨髓纤维化（CIMF）、真性红细胞增多症（PV）或伴骨髓纤维化的原发性血小板增多症（ET）的患者，接受了来自异基因（56例亲属和45例非亲属）或同基因（n = 3）供者的移植。95例患者采用了基于busulfan（BU）或全身照射（TBI）的清髓性预处理方案，9例患者采用了fludarabine联合TBI的非清髓性方案。43例患者的干细胞来源为骨髓，61例为外周血。在1.3-15.2年（中位5.3年）的随访中，共有63例患者存活，估计7年精算生存率为61%。11例患者出现复发/持续性疾病，其中8例死亡。5年非复发死亡率为34%。接受靶向BU（血浆浓度800-900 ng/mL）联合cyclophosphamide（tBUCY）预处理的患者生存概率（68%）高于其他患者。在单变量模型中，Dupriez评分、血小板计数、患者年龄和合并症评分与死亡率呈统计学显著相关。在多变量回归模型中，使用tBUCY（P = .03）、移植时高血小板计数（PV/ET组P = .01；其他诊断组P = .39）、年轻患者年龄（P = .04）以及较低的合并症评分（P = .03）对于改善生存率仍具有统计学显著意义。我们的研究结果表明，造血细胞移植为ICMF、PV或ET患者提供了潜在的根治性治疗手段。