Adeno-assoziiertes Virus mit 50: Ein goldenes Jubiläum der Entdeckung, Forschung und Erfolge in der Gentherapie — Eine persönliche Perspektive

Fünfzig Jahre nach der Entdeckung des adeno-assoziierten Virus (AAV) und mehr als 30 Jahre nach dem ersten Gentransferversuch, der durchgeführt wurde, sind Dutzende klinischer Studien zur Gentherapie im Gange, ein Vektor ist in Europa für die Verwendung zugelassen, und Durchbrüche in der Virusmodifikation und Krankheitsmodellierung ebnen den Weg für eine Revolution in der Behandlung seltener Krankheiten, Krebs sowie HIV. Diese Übersicht bietet eine historische Perspektive auf den Fortschritt von AAV für die Gentherapie von der Entdeckung bis zur Klinik, mit dem Fokus auf das Engagement des Samulski-Labors hinsichtlich Grundlagenforschung und Klonierung von AAV, optimierter großflächiger Produktion von Vektoren, präklinischen Studien an großen Tieren und Sicherheitsdaten, Vektormodifikationen zur Verbesserung der Wirksamkeit sowie erfolgreichen klinischen Anwendungen.