Patienten mit myeloischen Malignitäten und PDGFRB-Fusionsgenen erreichen dauerhafte Langzeitremissionen mit Imatinib

Myeloide Neoplasien und Eosinophilie mit Rearrangierungen von PDGFRB sind ungewöhnliche Philadelphia-negative myeloproliferative Neoplasien. Die Patienten sind typischerweise männlich und zeigen morphologische Merkmale eines Philadelphia-negativen chronischen myeloproliferativen Syndroms oder einer chronischen myelomonocytären Leukämie mit Eosinophilie. Rekiproke Translokationen, die PDGFRB betreffen, führen zu Fusionsgenen mit konstitutiv aktivierten Rezeptor-Tyrosinkinase, die empfindlich auf Hemmung durch Imatinib reagieren. Wir präsentieren eine aktualisierte und erweiterte Analyse einer Kohorte von 26 solchen Patienten, die mit Imatinib behandelt wurden. Nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 10,2 Jahren (Bereich, 1,8-17 Jahre) betrug die 10-Jahres-Überlebensrate 90 % (95 % Konfidenzintervall, 64 %-97 %); nach einer medianen Imatinib-Dauer von 6,6 Jahren (Bereich, 0,1-12 Jahre) betrug die 6-Jahres-Progressions-freie Überlebensrate 88 % (95 % Konfidenzintervall, 65 %-96 %). Von den Patienten sprachen 96 % an; keine Patienten, die eine vollständige zytogenetische (n = 13) oder molekulare (n = 8) Remission erreichten, verloren ihre Reaktion oder kamen in eine Blastenk Krise. Imatinib wird gut vertragen und erzielt ausgezeichnete Langzeitreaktionen bei Patienten mit PDGFRB-Rearrangements.