Vergleich der Ergebnisse von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen unter Verwendung von passenden Geschwisterdonoren, haploidentischen Donoren und immunsuppressiver Therapie bei Patienten mit erworbener aplastischer Anämie

Wir haben retrospektiv die Ergebnisse von 387 aufeinander folgenden Patienten mit erworbener aplastischer Anämie (AA) verglichen, die zwischen 2014 und 2020 in unserem Krankenhaus eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) mit einem fludarabinbasierten Conditioning-Regimen von passenden Geschwisterdonoren (MSD) (n = 108) oder haploidentischen Spendern (HID) (n = 91) und einer immunsuppressiven Therapie (IST) (n = 188) durchliefen. Im Vergleich zu HID-HSCT hatte MSD-HSCT eine niedrigere Inzidenz von Transplantationsversagen (1 % gegenüber 7 %, p = 0,062), Grad II-IV akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGvHD) (16 % gegenüber 35 %, p = 0,001) und mild bis schwer chronische GvHD (cGvHD) (8 % gegenüber 23 %, p = 0,007), aber eine vergleichbare Inzidenz von Grad III-IV aGvHD (8 % gegenüber 12 %, p = 0,237) und moderater bis schwerer cGvHD (3 % gegenüber 9 %, p = 0,076). HSCT hatte eine überlegene Blutbildregeneration nach 3, 6 und 12 Monaten im Vergleich zu IST (p p = 0,02), jeweils; entsprechend waren die transplantationsfreien Überlebensraten (FFS) 85 %, 68 % und 56 %, jeweils (p p = 0,024), während die HID-HSCT-Empfänger eine ähnliche OS zeigten (76 % gegenüber 78 %, p = 0,166), jedoch eine überlegene FFS (p = 0,047), wenn die Nachbeobachtungszeit länger als 14,5 Monate war im Vergleich zu IST. In einer multivariaten Analyse waren HID-HSCT und ein Conditioning-Regime, das Busulfan einschloss, negativ mit OS assoziiert bei Patienten, die Allotransplantate erhielten. Zusammenfassend war MSD-HSCT die bevorzugte Wahl für Patienten mit schwerer AA im Alter von ≤40 Jahren, während HID-HSCT ebenso wirksam war wie IST für Patienten ohne MSD.