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近期在mRNA的结构和功能方面的进展以及新型脂质递送方式的发现,使mRNA治疗进入临床试验阶段成为可能。这些产品的制造相对简单,消除了与细胞培养生产病毒递送系统用于基因和细胞治疗应用相关的许多挑战,从而允许快速生产用于个性化治疗、癌症疗法、蛋白替代和基因编辑的mRNA。在COVID-19大流行期间,mRNA疫苗的成功突显了该技术作为疫苗平台的巨大潜力,但仍存在一些特定挑战以确立mRNA作为广泛的治疗工具。免疫刺激性副产物可能成为慢性治疗的障碍,并且这些应用可能需要考虑不同的生产规模。此外,mRNA产品的长期储存 notoriously困难。本综述详细概述了mRNA治疗的制造步骤,包括序列设计、DNA模板准备、mRNA生产和配方,同时识别在剂量要求、长期储存和产品免疫耐受性方面仍存在的挑战.
Youssef等人(Mon,)研究了这个问题。