In-vivo-Transportsysteme für CRISPR-Genom-Editing: Virale und nicht-virale Trägersysteme

Effiziente und sichere Genverabreichung ist seit langem ein zentrales Thema in der Gentherapie. Insbesondere nach dem Nobelpreis für Chemie für die clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)-Technologie im Jahr 2020 hat sich der Fokus auf Transportsysteme für das Genom-Editing verstärkt. In diesem Review führen wir die aktuellen Trends in verschiedenen CRISPR-Transportsystemen ein. Zunächst erklären wir die Auswirkungen von CRISPR in klinischen Einstellungen und seine Geschichte. Anschließend konzentrierten wir uns auf die Physik der Genverabreichungssysteme, insbesondere in Bezug auf die Migration von Nanopartikeln (NPs) unter Fluss, zelluläre Aufnahme und Formulierung mit Mikrofuidik. Danach wurden verschiedene CRISPR-Transportsysteme, sowohl virale als auch nicht-virale, und deren Anwendungen in der Krankheitstherapie vorgestellt. Virale Trägersysteme umfassen Lentiviren, adenoassoziierte Viren und virale Kapsiden. Exosomen, Silica-NPs, polymere NPs und lipidbasierte NPs sind repräsentative nicht-virale Genverabreichungsträgersysteme. Wir konzentrierten uns hauptsächlich auf Studien, die vielversprechende Ergebnisse in Tiermodellen gezeigt haben, ohne bei Zelltests Halt zu machen, in Anbetracht ihres zukünftigen Potenzials für die Anwendung beim Menschen.