Tezepelumab im Rahmen der Anwendung in besonderen Situationen vor der Kommerzialisierung: T-ROSS, eine retrospektive Real-World-Studie in Spanien

ZUSAMMENFASSUNG Zweck Tezepelumab, ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der TSLP adressiert, wurde in Spanien vor der Marktzulassung über ein "foreign medication supply" (FMS)-Programm für Patienten mit schwerem Asthma (SA) bereitgestellt, die auf alle anderen Biologika nicht ansprachen oder diese unter den nationalen Erstattungsbedingungen nicht erhalten konnten. Ziel dieser Studie war es, Patientencharakteristika und klinische Ergebnisse in dieser besonders herausfordernden Patientenpopulation zu beschreiben. Methoden Wir führten eine multizentrische, beobachtende, retrospektive Studie bei Patienten mit schwerem Asthma durch, die Tezepelumab im Rahmen des FMS-Programms erhielten. Daten wurden über 12 Monate vor Beginn der Tezepelumab-Therapie (Indexdatum) und bis zur Einschreibung der Patienten in die Studie danach erfasst. Ergebnisse Von 39 verfügbaren Patienten im Programm wurden 33 eingeschlossen, mit einem Durchschnittsalter von 51,9 Jahren und einer überwiegend weiblichen Population (84,9%). Die mediane Nachbeobachtungszeit (Interquartilsbereich 25.–75. Perzentil) betrug 12,6 (11,1–14,7) Monate. Ein erheblicher Anteil (90,9%) wies Komorbiditäten auf. Nach Beginn der Tezepelumab-Therapie sank die annualisierte Exazerbationsrate von 3,2 auf 1,3 pro Patientenjahr, und der Anteil der Patienten ohne Exazerbationen stieg von 18,8 % auf 53,1 %. Die Lungenfunktion verbesserte sich, gemessen an einem Anstieg des forcierten exspiratorischen Volumens in einer Sekunde (FEV1) um 220 ml, einer Zunahme des FEV1%-Sollwertes um 7,3 % und einer Erhöhung des FEV1/FVC (forciertes exspiratorisches Volumen in einer Sekunde/forciertes Vitalkapazität)-Verhältnisses von 0,6 auf 0,7. Die systemische Kortikosteroidnutzung nahm von 48,8 % auf 24,2 % ab. Eine klinische Remission wurde bei 13,8 % dieser schwer zu behandelnden Patientenpopulation erreicht. Schlussfolgerungen Diese Ergebnisse liefern überzeugende Real-World-Evidenz, dass Tezepelumab in dieser schwer zu behandelnden Patientenpopulation klinische Vorteile bietet, einschließlich der Reduktion der Exazerbationsrate, Notaufnahmekonsultationen und oraler Kortikosteroid-Anwendung sowie Verbesserungen der Lungenfunktion und Asthmakontrolle. Zukünftige Studien mit größeren Stichproben und unterschiedlichen Phänotypen sind erforderlich, um diese Ergebnisse weiter zu validieren. ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06487065.