Eficiência relativa de tamanhos de cluster desiguais versus iguais em ensaios randomizados em cluster e multicêntricos

Ensaios randomizados em cluster e multicêntricos avaliam o efeito de um tratamento em pessoas aninhadas dentro de clusters, por exemplo, pacientes dentro de clínicas ou alunos dentro de escolas. Tamanhos de amostra ótimos ao nível do cluster (centro) e da pessoa foram derivados sob a suposição restritiva de tamanhos de amostra iguais por cluster. Este artigo aborda a eficiência relativa de tamanhos de cluster desiguais em comparação com iguais em casos de randomização por cluster e randomização de pessoas dentro de clusters. Partindo da estimativa de parâmetros de máxima verossimilhança, a eficiência relativa é investigada numericamente para uma variedade de distribuições de tamanhos de cluster. Uma fórmula aproximada é apresentada para calcular a eficiência relativa como uma função da média e variância do tamanho do cluster e da correlação intraclasse, que pode ser utilizada para ajustar o tamanho da amostra. A precisão desta fórmula é verificada em relação aos resultados numéricos e considerada bastante boa. Conclui-se que a perda de eficiência devido à variação dos tamanhos dos clusters raramente excede 10 por cento e pode ser compensada pela amostragem de 11 por cento a mais de clusters.