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对获得性和遗传性听力损失的分子复杂性的更深入理解推动了内耳基因治疗的显著进展。虽然如耳蜗放大和耳蜗植入等方法在恢复听力功能方面有不同程度的有效性,但缺乏针对听力损失根本原因的FDA批准的药物治疗。最近的临床前研究显示,在小鼠和非人类灵长类动物模型中,获得性和遗传性听力损失的转导及听力恢复具有良好的结果。本综述全面分析了听力损失基因治疗的最新进展。具体来说,我们专注于以感觉上皮和螺旋神经元功能障碍为特征的疾病,包括遗传性和获得性病因。我们讨论了细胞类型特异性的转导策略的最新临床前进展,并强调了探索听力损失基因治疗干预措施的临床试验中的关键发现。此外,我们还讨论了当前的局限性,并提供了对未来推动基因治疗作为听力损失患者可行治疗选择的见解.
Duhon等(周三)研究了这个问题。