在接受 emapalumab 治疗的原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症患者的真实世界治疗模式和结果

噬血细胞淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种罕见的、危及生命的高炎症综合征。Emapalumab 是一种完全人源化的单克隆抗体，能中和促炎性细胞因子干扰素 gamma，在美国被批准用于治疗原发性 HLH（pHLH）患者，尤其是那些对传统 HLH 治疗不耐受或病情反复或进展的患者。REAL-HLH 是一项在 33 家美国医院进行的回顾性研究，评估了从 2018 年 11 月 20 日到 2021 年 10 月 31 日期间接受 ≥1 次 emapalumab 治疗的患者的真实世界治疗模式和结果。总共有 46 名患者符合 pHLH 的分类标准。诊断时的中位年龄为 1.0 岁（范围：0.3-21.0）。Emapalumab 是为治疗难治性（19/46）、复发性（14/46）或进行性（7/46）pHLH 而开始的。治疗开始时，46 名患者中有 15 名在重症监护病房，35 名接受过先前的与 HLH 相关的治疗。Emapalumab 治疗导致关键实验室指标的正常化，包括趋化因子配体 9（24/33，72.7%）、铁蛋白（20/45，44.4%）、纤维蛋白原（37/38，97.4%）、血小板（39/46，84.8%）和绝对中性粒细胞计数（40/45，88.9%）。42 名（91.3%）患者被认为适合移植。移植前生存为 38/42（90.5%）。31 名（73.8%）符合移植条件的患者进行了移植，31 名患者中有 23 名（74.2%）在随访期结束时仍存活。整个队列（N = 46）的 emapalumab 开始后的 12 个月生存概率为 73.1%。没有因不良事件而中断治疗。总之，REAL-HLH 研究的结果描述了在真实世界环境中接受 emapalumab 治疗的 pHLH 患者的治疗模式、有效性和结果，结果与 emapalumab 关键的 2/3 期 pHLH 临床试验一致。