摘要 随机对照试验（RCT）是评价肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗效果的金标准，但事后分析可以提供关于临床有效性、治疗持久性和亚群体反应的重要见解。对MCI186-19研究（研究19），即支持美国食品药品监督管理局批准静脉注射依达拉奉的关键第三阶段RCT，进行了几项事后分析，以探讨这种治疗的更广泛临床影响。这些分析评估了长期治疗有效性、个体ALS功能评分量表修订版得分的变化、生存和其他里程碑事件，以及使用潜类分析在疾病进展轨迹定义的患者亚群体中依达拉奉的影响。总体而言，这些发现加强了依达拉奉的长期临床益处，并表明依达拉奉可能在不同ALS疾病轨迹范围内提供益处，超越了原始研究标准中定义的轨迹。这些研究有助于解答原始RCT未能捕捉到的问题，并可能为未来的试验设计和治疗决策提供信息.
Brooks等（Sun）研究了这个问题.