摘要：本研究量化了1962年Kefauver-Harris修正案强制实施的统一上市前审批(UPMA)模式所带来的累计死亡率和发病率成本。通过在市场准入前强制进行疗效测试，现行监管框架在验证安全性后，平均施加了8.2年的“疗效滞后”(95% 置信区间：4.85年-11.5年)。利用塔夫茨大学药物开发研究中心(CSDD)和世界卫生组织全球疾病负担(GBD)数据库的数据，我们估算了两种不同的死亡成本：(1) 历史死亡率(1962-2024)：约1.02亿人(95% 置信区间：3690万-2.14亿)在等待获批药物期间因审批延迟而死亡，这是一个下限，未计入因成本障碍未开发的药物；(2) 未来时间线推迟：由于疾病根除时间线被推迟了8.2年(95% 置信区间：4.85年-11.5年)，将额外有4.16亿人(95% 置信区间：2.25亿-6.3亿)最终死亡。综合来看，调整发病率后，代表7.94十亿失能调整生命年(DALYs)(95% 置信区间：4.43十亿-12.1十亿)，造成累计经济净损失约1.19千万亿美元(95% 置信区间：443万亿-2.41千万亿美元)(2024美元)。II型监管错误(延迟获取有效疗法)的社会成本超过I型监管错误(市场准入无效疗法)节省成本的3070倍(95% 置信区间：2880倍-3120倍)。总结：在证明药物安全后，FDA仍需8.2年时间证明其有效性，患者才能使用。我们估计1962年至今，这一延迟导致1.02亿死亡。阻止有效药物的成本是批准无效药物成本的3070倍。
一项研究在周三进行了该问题的研究。