新药研发相关风险的趋势：研究药物的成功率

本研究利用公共和私人数据源来估计50家最大制药公司（按销售额排列）的药物开发管道中的临床阶段过渡和临床批准概率。该研究检查了这些研究化合物的发展历史，从它们首次进入临床试验的时间点（1993-2004年）到2009年6月。在美国，自主研发药物（来自制药公司自身）的临床批准成功率在1993-1998年和1999-2004年两个子期间均为16%。对于所有化合物（包括引进和外授药物以及自主研发药物），整个研究期间的临床批准成功率为19%。估计的临床批准成功率和阶段过渡概率在不同治疗类别之间显著不同。整个研究期间，自主研发化合物的估计临床批准成功率为大分子32%和小分子13%。对于所有临床阶段，大分子的估计过渡概率也较高。