针对阵发性夜间血红蛋白尿患者的补体抑制剂依库珠单抗的多中心三期研究

终末补体抑制剂依库珠单抗最近在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中被证明是有效且耐受良好的。在此，我们扩展了这些观察结果，提供了一项开放标签、非安慰剂对照的52周三期临床安全性和有效性研究的结果，该研究评估了依库珠单抗在更广泛PNH患者人群中的应用。依库珠单抗通过静脉输注给药，前4周每7 +/- 2天600 mg；然后7 +/- 2天后900 mg；接着每14 +/- 2天900 mg，总治疗期为52周。共有97名患者在33个国际中心入组。接受依库珠单抗治疗的患者在溶血方面的反应减少了87%，这一数据通过乳酸脱氢酶水平测量（P < .001）。 FACIT-疲劳量表的基线疲劳评分改善了12.2 +/- 1.1分（P < .001）。依库珠单抗治疗导致贫血的改善。尽管输血需求从治疗前的每位患者中位数8.0单位降低到研究期间的0.0单位，血红蛋白水平仍有所增加（P < .001）。总体来说，输血量从平均每位患者12.3单位减少到5.9单位，减少了52%。49名患者（51%）在整个52周期间实现了输血独立。依库珠单抗治疗所带来的溶血、疲劳和输血需求的改善与基线溶血水平及血小板减少的程度无关。生活质量指标在采用依库珠单抗治疗后也有显著改善。本研究表明，依库珠单抗在PNH患者中的有效作用适用于比之前研究更广泛的PNH患者群体。该试验注册于http://clinicaltrials.gov，NCT编号为NCT00130000.