帕博利珠单抗治疗原发性免疫缺陷和/或血液恶性肿瘤引起的进行性多灶性白质脑病：五例患者的案例系列

进行性多灶性白质脑病是由约翰·坎宁安多瘤病毒引起的罕见机会性感染，主要发生在免疫受损的患者中。在没有明显的免疫重建选项的情况下，例如在原发性免疫缺陷（PID）患者中，该疾病对大多数患者是致命的。近年来，免疫检查点抑制已经应用，但结果不一。我们展示了四名新患者以及一名先前已发表的患者的后续情况，患者因PID和/或血液恶性肿瘤而患有进行性多灶性白质脑病（PML），并接受了免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗的治疗。在两名PID患者中，症状有所改善并稳定。一名患者因PML恶化去世，另一名患者因与PML或其帕博利珠单抗治疗无关的颅内出血去世。第五名患者患有PID，因先前存在的免疫失调去世，可能因帕博利珠单抗加重。第一名患者的长期随访为该治疗的治疗决策提供了支持，并且这是发表的关于PML患者接受检查点抑制的最长临床过程。我们得出的结论是，帕博利珠单抗可以在PID患者的一个亚组中长期控制PML症状，在我们的案例中分别为21个月和36个月。然而，必须尽早开始治疗，因为症状仅部分可逆。鉴于严重的不良事件，只有在患者的预后非常差的情况下，才可以合理应用帕博利珠单抗。