慢性髓单核细胞白血病患者预后评分系统的开发与验证

慢性髓单核细胞白血病（CMML）的自然病程高度变异，但目前没有广泛接受的CMML患者预后评分系统。本研究的主要目的是在558名CMML患者（训练队列，西班牙骨髓增生异常综合征小组）中开发一种新的CMML特异性预后评分系统（CPSS），并在274名独立患者（验证队列，德国杜塞尔多夫海因里希·海涅大学医院和意大利帕维亚圣马泰奥医院）中验证该系统。影响总体生存期（OS）和转化为急性髓系白血病（AML）最相关的变量是FAB和WHO CMML亚型、CMML特异性细胞遗传风险分类及红细胞（RBC）输血依赖性。CPSS能够将患者分为4个明显不同的OS风险组（P < .001）和AML转化风险（P < .001），其预测能力在验证队列中得到了确认。以血红蛋白代替RBC输血依赖性的替代CPSS几乎提供了相同的预后能力。本研究确认了FAB和WHO亚型的预后影响，认识到RBC输血依赖性和细胞遗传学的重要性，并提供了一种简单而强大的CPSS，用于准确评估CMML患者的预后和治疗规划。